Co to jest terapia genowa? Jak to działa?

Geny w komórkach twojego organizmu odgrywają ważną rolę w twoim zdrowiu - w rzeczy samej, wadliwy gen lub geny mogą wywoływać chorobę.

Uznając to, naukowcy pracują od dziesięcioleci nad sposobami modyfikacji genów lub zastąpienia wadliwych genów zdrowymi w leczeniu, leczeniu lub zapobieganiu chorobie lub schorzeniu.

Teraz badania nad terapią genową wreszcie się opłacają. Od sierpnia 2017 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdza trzy produkty terapii genowej, pierwsze tego rodzaju.

Dwa z nich przeprogramowują własne komórki pacjenta, by zaatakować śmiertelnego raka, a ostatni zatwierdzony produkt jest celem choroby wywołanej przez mutacje w specyficznym genie.

Czym są komórki i geny? Jak wchodzą w interakcje?

Jaki jest związek między komórkami a genami?

Komórki są podstawowymi elementami wszystkich żywych istot; ciało ludzkie składa się z trylionów. Wewnątrz naszych komórek znajdują się tysiące genów, które dostarczają informacji do produkcji konkretnych białek i enzymów, które wytwarzają mięśnie, kości i krew, które z kolei wspierają większość funkcji naszego organizmu, takich jak trawienie, wytwarzanie energii i wzrost. Hodowla komórkowa płytek Petriego

Jak działa terapia genowa

Czasami całość lub część genu jest wadliwa lub jej brak od urodzenia lub gen może się zmienić lub zmutować w dorosłym życiu. Każda z tych odmian może zakłócać sposób wytwarzania białek, co może przyczyniać się do problemów zdrowotnych lub chorób.

W terapii genowej naukowcy mogą zrobić jedną z kilku rzeczy w zależności od problemu, który jest obecny. Mogą zastąpić gen, który powoduje problem medyczny, z którym nie ma, dodać geny, aby pomóc ciału w walce lub leczeniu choroby, lub wyłączyć geny, które powodują problemy.

Aby wprowadzić nowe geny bezpośrednio do komórek, naukowcy wykorzystują nośnik zwany "wektorem", który jest genetycznie modyfikowany w celu dostarczenia genu.

Wirusy, na przykład, mają naturalną zdolność dostarczania materiału genetycznego do komórek, a zatem mogą być używane jako wektory. Jednak zanim wirus zostanie użyty do przeniesienia genów terapeutycznych do ludzkich komórek, jest on modyfikowany w celu usunięcia jego zdolności do wywoływania choroby zakaźnej.

Terapia genowa może być stosowana do modyfikacji komórek wewnątrz lub na zewnątrz ciała. Gdy zostanie to zrobione w ciele, lekarz wstrzyknie wektor niosący gen bezpośrednio do części ciała, która ma uszkodzone komórki.

W terapii genowej, która jest wykorzystywana do modyfikacji komórek na zewnątrz ciała, krew, szpik kostny lub inna tkanka może być pobrana od pacjenta, a specyficzne typy komórek mogą być wydzielone w laboratorium. Wektor zawierający pożądany gen wprowadza się do tych komórek. Komórki są pozostawione do namnażania w laboratorium, a następnie wstrzykiwane z powrotem do pacjenta, gdzie nadal się rozmnażają iw końcu przynoszą pożądany efekt.

Zanim terapia genowa może wejść na rynek ...

Zanim firma może wprowadzić na rynek produkt terapii genowej do stosowania u ludzi, produkt terapii genowej musi zostać przetestowany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności, aby naukowcy FDA mogli rozważyć, czy ryzyko związane z terapią jest akceptowalne w świetle korzyści.

Terapia genowa jest obietnicą transformacji medycyny i tworzenia opcji dla pacjentów, którzy żyją z trudnymi, a nawet nieuleczalnymi chorobami. Ponieważ naukowcy nadal robią wielkie postępy w tej terapii, FDA jest zaangażowana w przyspieszenie rozwoju poprzez szybki przegląd przełomowych terapii, które mogą potencjalnie uratować życie.

Z https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm